บรรลุความเข้มข้นในการรักษาในระบบประสาทส่วนกลาง

การบำบัดมีศักยภาพในการบรรเทาโรคทางระบบประสาทจำนวนมากในระดับพันธุกรรมเพื่อยับยั้งการผลิตโปรตีนที่เป็นอันตรายหรือ RNA ที่ไม่เข้ารหัส ก่อนหน้านี้ การบรรลุการส่งมอบ ASO ด้วยความเข้มข้นที่เพียงพอในระบบประสาทส่วนกลางด้วยการให้ยาทั่วร่างกายเป็นเรื่องยาก วิวัฒนาการได้ติดตั้งสมองด้วยการป้องกันทั้งการบาดเจ็บทางกลและระดับโมเลกุล

สิ่งกีดขวางเลือดและสมอง​​คือสิ่งกีดขวางเซลล์บุผนังหลอดเลือดที่คัดเลือกมาแบบกึ่งผ่านการคัดเลือกที่บุผนังหลอดเลือดฝอย การทำงานกับโปรตีนขนส่งเฉพาะ มันทำหน้าที่เป็นผู้รักษาประตูที่จุกจิกระหว่างการไหลเวียนและระบบประสาทส่วนกลาง ยกเว้นโมเลกุลแปลกปลอม รวมทั้งยา ASO เป็นโมเลกุลทางเภสัชกรรมที่สามารถกำหนดเป้าหมายโรคได้ในระดับพันธุกรรม พวกเขาประกอบด้วยคู่เบสสองสามโหลที่จัดเรียงในแอนติเซนส์หรือลำดับย้อนกลับ และป้องกันการผลิตโปรตีนที่ทำให้เกิดโรคผ่านการผูกมัดกับความรู้สึกของเป้าหมาย mRNA ASOs แบบเส้นเดียวแสดงให้เห็นคำมั่นสัญญาที่ดีต่อความผิดปกติของระบบประสาทส่วนกลาง เช่น กล้ามเนื้อลีบของกระดูกสันหลัง พวกมันไม่ได้เข้าสู่ CNS อย่างมีประสิทธิภาพหลังจากการบริหารอย่างเป็นระบบ และจำเป็นต้องฉีดเข้าช่องไขสันหลังโดยตรง นี้อาจเป็นอันตรายโดยเฉพาะอย่างยิ่งสำหรับผู้ป่วยที่มีความผิดปกติของกระดูกสันหลังส่วนเอวหรือทินเนอร์เลือด

© 2021 sport news & lifestyle | Theme: Storto by CrestaProject WordPress Themes.